近日，药明康德内容团队专访了BioBAY园内企业睿健医药联合创始人兼CEO魏君博士。当下，iPSC细胞疗法开发领域面临哪些关键挑战？睿健医药能否解决这些难题？未来该领域会迎来哪些变革性疗法？让我们通过魏君博士的回答，来寻找答案！

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魏君博士曾在耶鲁大学进行硕士阶段的学习，在巴斯大学获得博士学位，此后在行业深耕多年，分别在爱丁堡大学罗斯林研究所、剑桥大学、Axol Bio、Thermo Fisher从事前沿研究、应用转化及高级管理工作，在化学诱导转录调控、干细胞疾病模型、干细胞临床治疗等领域拥有丰富经验。

睿健医药创立于2017年8月，联合创始人兼首席执行官（CEO）为魏君博士。作为全球较早将“AI+化学诱导”应用于细胞特定功能改造的Biotech公司之一，睿健医药已在这一独特的平台上建立了丰富的通用型iPSC产品管线，旨在为以帕金森病为代表的神经退行性疾病、失明等“无法治愈”的疾病开发通用型细胞治疗产品，提供新的治疗方案。其中，首款在研产品“人源多巴胺能前体细胞注射液”已于今年在中国递交了临床试验申请，并收到美国FDA的积极Pre-IND结果。此外，立足于“AI+化学诱导”，睿健医药也不仅仅局限于细胞治疗领域，公司目前已储备了多个全新结构化合物，为复杂疾病的治疗提前布局。

“睿健医药专注于新一代‘AI+化学诱导’的细胞治疗产品的开发，管线覆盖特定神经退行性疾病、损伤性疾病、肿瘤及代谢系统疾病等，这些疾病领域目前仍存在较大未满足的临床需求。以睿健医药研究的首个适应症帕金森病为例，该病的病理特征为脑部多巴胺能神经元的大量死亡，目前主流的两种治疗方法分别是口服多巴胺补充剂和深度脑刺激（DBS）物理治疗。这两种方法虽然能对多巴胺能神经元产生一定的功能代偿，但均无法逆转多巴胺能神经元持续死亡的趋势。因此‘功能细胞替换’被认为是帕金森病极具前景的治疗方式之一。

在iPSC细胞药物研发领域，目前仍然存在许多挑战。以iPSC来源的衍生细胞治疗为例，具有代表性的安全性问题，是如何实现高效、准确的功能细胞转化；与工艺紧密联系的是产品可及性问题，如何研发并生产大多数家庭可负担的细胞治疗产品，是目前该领域另一大挑战。我们相信‘AI+化学诱导’平台可以解决上述问题，并为其他目前尚无实质性治愈方案的疾病提供‘普惠性’药物。”

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效果图

独墅未来城 地铁旁

建面约97㎡有为青年留存作品

园区建面约97㎡刚刚好

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样板间示意图

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关键词： 细胞治疗 多巴胺能神经元 帕金森病